Zolgensma2020年被日本纳入医疗保险 患者只需支付(zolgensma百度百科)

一针212.5万美元(约1348万元)，“史上最贵的药物”将落地中国。

近日，中国国家食品药品监督管理局药品评估中心（CDE）公示，诺华（Novartis）治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物

Zolgensma（OAV在中国提交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

该药物提交的临床试验申请于2021年10月21日受理。

目前Zolgensma全球近40个国家和地区已获批。Zolgensma2020年被日本纳入医疗保险，患者只需支付30%的费用；2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

静脉注射只需一次

长期缓解甚至治愈

说起冰桶挑战赛，很多人都能想起“渐冻人(肌萎缩侧索硬化，又称肌萎缩侧索硬化，ALS）这个说法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA，很多人都很困惑。SMA也是运动神经元性疾病。

患SMA之后，控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作，患者会逐渐失去各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。

在新生儿中，SMA在常规人群中，发病率为6000-10000，约40人~50人就有1个是SMA病原因携带者。

2018年5月，SMA第一批罕见病目录由国家卫生健康委等部门联合制定。

基于患者的发病时间和最大运动功能，SMA主要分为四类：

I最常见和最严重的类型，儿童通常面临更大的身体挑战，基于许多因素，他们的生命周期会有显著的差异；II、III、VI患者往往有正常或接近正常的生命周期，但他们的身体功能会随着时间的推移而变化。

与“渐冻人”同样残酷，SMA患者也会继续失去相应的运动功能，但“渐冻人”一般来说，发病，而且SMA一般是婴幼儿时期发病。而且SMA发病越早，病情越重。“渐冻人”正好相反。

2019年5月24日，美国FDA诺华公司首次被批准治疗2岁以下SMA病人的基因疗法—Zolgensma。

患者只需接受静脉注射，即可在细胞中长期表达SMN长期缓解甚至治愈蛋白质。

天价药引起了巨大争议

Zolgensma目前定价212.5万美元，被誉为制药史上单价最贵的药物。

目前Zolgensma它已在全球近40个国家和地区获得批准。在美国市场，诺华与相关保险公司合作，患者家属每年可分期支付42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma纳入英国国家医疗服务体系。

由于定价高达212.5万美元，有人质疑诺华威胁孩子的生命。

彭博社曾在一份报告中指出，Zolgensma在美国引发了两种完全不同的反应：批评者认为这是一种失控的定价行为；另一方面，一些支持者表示，诺华已经找到了治愈这种罕见疾病的方法来拯救绝望的家庭。

诺华公司质疑社会和舆论CEO曾表示：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统是如何工作的。我们给病人移植，每个病人花300万到500万美元，但效果远不如这些药物。”该CEO表示，

假如这种疗法只进行一次，费用比现在的疗法便宜。

根据诺华的财务报告，2020年Zolgensma销售额达9.2亿美元，同比增长151%。

2021年第三季度Zolgensma单季度业绩为3.75亿美元(其中美国市场1.26亿美元)；前三季度共计10.09亿美元(其中美国市场3.51亿美元)。

天价药“地板价”被保险案件不易复制

目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款已在中国获批。

Spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得国家食品药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩(约占所有)SMA95%的病例)，这也是中国首次获批治疗SMA的药物。

此前Spinraza国内价格接近70万，每年需要反复注射，属于自费药品。

诺西那生钠注射液图片来源：受访者提供图片

在2021年国家医保药品目录谈判中，将7种罕见病药物纳入医保目录，其中包括治疗脊髓性肌萎缩症备受关注的药物Spinraza。

2022年1月1日，是2021年版国家医保药品目录实施之日。

Spinraza单针价格从70万元降至3万元以上。据美儿介绍SMA仅今年1月1日，就有11个省20多名关爱中心的数据SMA患者用上了Spinraza。

虽然Spinraza许多罕见病患者看到了希望，但一位业内人士坦言，Spinraza降价是“(价格)出乎意料，(入保)合理”。

“Spinraza它不是一种新药。它在全球市场基本盈利。SMA儿童数量多，药品市场大。面对医保谈判的降价，渤健实际上是在回答是否要抢占中国市场的问题。”

据业内人士分析，罕见病药物进入医疗保险目录本质上是在既定的医疗保险谈判框架下，由于企业降价取得的突破，渤健在战略选择中投票给中国。

近年来，国家医疗保险目录中纳入的罕见病药物数量逐年增加。据北京市疾病挑战公益基金会统计，2021年国家医保目录谈判后，国家医保目录中已列出28种罕见病58种药物。根据《第一批罕见病目录》的统计，我国注册的87种罕见病适应症药物覆盖了60%以上。2021年医保目录谈判实现了国家医保目录中高值罕见病药物的谈判“零突破”。

但另一方面，医疗保险不能支持所有高价值药物也是业界的共识。国家医疗保险谈判药品基金计算专家组组长郑杰公开表示，“目前，国家医疗保险目录中所有药品的年治疗费用均不超过30万元”，并表示，未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”。承担着“保基本”该功能定位的国家医疗保险目录决定了能够纳入的药物必须具备“价格合理”基本条件。