帕金森病相干线粒体缺陷的药理教医治研讨

克日《电子生存》颁发的一项研究表现，用小分子化合物治疗帕金森病致突变的小鼠，可以从脑细胞中规复受损的线粒体。

这些发觉大概有助于解说导致帕金森病的突变者孕育发生多巴胺的脑细胞出了什么题目。

帕金森病是由孕育发生多巴胺的脑细胞渐渐丧失引起的。这就导致了这种疾病的标记性症状，包罗震颤、僵硬的活动、就寝题目和痴呆症。

科学家们以为，帕金森病患者这些细胞的去世亡部门是因为一种质量操纵机制的失败造成的，该机制可以去除被称为线粒体的细胞中受损的产能布局。这种不克不及接纳受损的线粒体对脑细胞的康健是有害的。

Francois Singh，第一作者

为明晰解更多信息，Singh和他的同事们与来自由学术界和制药公司构成的团结构造--信号转导治疗部分的科学家们举行了互助。他们一路利用尖端技能观看了最常见的帕金森氏症突变基因lrrk 2在小鼠大脑中的线粒体轮回。

他们的试验评释，受损的线粒体在动物孕育发生多巴胺的脑细胞中没有被有用去除，而其他范例脑细胞中受损的身分被轮回使用。这大概解说了为什么在帕金森病中孕育发生多巴胺的脑细胞会有选择地丢失，以及为什么这些症状都与缺乏多巴胺有关。

LRRK 2基因的突变导致该卵白孕育发生多活性版本。鉴于此，研究小组用一种小分子来按捺这种过分活泼的卵白质，并发觉它规复了动物孕育发生多巴胺的脑细胞中的线粒体轮回。

作者说，这些效果是向前迈出的令人愉快的一步，以求相识导致这一现在无法治愈的疾病的机制。这些效果将有助于推动和会合在这一范畴的研究。

“我们不但发觉了新的生物学，并且我们也证明白LRRK 2按捺剂可以调停与帕金森病相干的线粒体缺陷，”邓迪大学MRC研究职员和科学项目卖力人伊恩·甘利总结道。“这些发觉突出了学术与产业互助的庞大好处，这将有望加快帕金森氏病新疗法的开辟。”

更多资料：Singh, F., et al. (2021) Pharmacological rescue of impaired mitophagy in Parkinson's disease-related LRRK2 G2019S knock-in mice. eLife. doi.org/10.7554/eLife.67604.